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DiWang,JueWang,GuangHu,WenWang,YiXiao,HaodongCai,LijunJiang,LiMeng,YongkunYang,XiaoxiZhou,ZhenyaHong,ZhengYao,MinXiao,LitingChen,XiaMao,LiZhu,JinWang,LuguiQiu,ChunruiLi,JianfengZhou执行主编：魏辉中国医学科学院血医院翻译：明茜华中科技大学同医院血液科审校：肖毅华中科技大学同医院血液科点评：肖毅华中科技大学同医院血液科全文关键点： 全人源BCMA靶向CAR在RRMM患者中显示出了令人满意的安全性和疗效。 接受过鼠源BCMACART细胞治疗后复发的患者仍可从CTA中获益。 摘要B细胞成熟抗原（Bcellmaturationantigen,BCMA）特异性嵌合抗原受体（chimericantigenreceptor,CAR）T细胞疗法已在复发/难治性多发性骨髓瘤（relapsed/refractorymultiplemyeloma,RRMM）治疗中显示出疗效。由于非人源的抗原靶向域有可能影响临床疗效，我们研发了一种全人源BCMA特异性CAR，即CTA，并报告了其在I期试验中的安全性和疗效。我们招募了18例RRMM患者，其中包括4例接受过鼠源BCMACAR治疗后复发的患者。CTA在剂量递增阶段以1、3和6×个CAR阳性T细胞/kg的剂量给药，在剂量扩展阶段中以1×个CAR阳性T细胞/kg的剂量给药。治疗的总缓解率为%，其中72.2%的患者获得完全缓解或严格意义的完全缓解。使用过鼠源BCMACAR治疗的4例患者中，3例达到严格意义的完全缓解，1例达到非常好的部分缓解。1年后，所有队列总无进展生存率为58.3%，79.1%的患者无髓外骨髓瘤。治疗中最常见的不良事件是血液学毒性，本研究中70.6%的患者出现了1或2级的细胞因子释放综合征，但没有观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征。至截止日期时，77.8%的患者体内能够检测到CAR转基因拷贝数，中位持续时间为.5天。仅1例患者的抗药抗体为阳性。综上所述，CTA在RRMM患者中是十分安全有效的，可以作为一种有前景的治疗RRMM的方式。而且，接受过鼠源BCMACAR-T细胞治疗后复发的患者仍可从CTA中获益。该试验在 |
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