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年7月7日，美国FDA批准了Endari（L-谷氨酰胺口服粉剂）用于治疗五岁及以上患者镰状细胞病，以减少与该病相关的严重并发症。Endari是近20年来首个获FDA批准的镰状细胞病药物。 镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，病人红细胞形状异常。这限制了红细胞在血管中的流动，从而限制了运送到身体各组织的氧气量，可导致严重的机体疼痛和器官损伤。据美国国立卫生研究院（NIH）统计，美国约有10万人患有镰状细胞病。该疾病最常发生在非裔美国人、拉美裔和其他少数族裔群体中。患者的平均预期寿命约为40至60岁。 一项纳入5至58岁镰状细胞病患者的随机试验对Endari的安全性和有效性进行了评估，患者在入选试验前12个月内经历两次或多次疾病引发的疼痛。患者被随机分为Endari组和安慰剂组，治疗周期为48周。相比于安慰剂组，Endari组患者通过肠道外麻醉药或酮咯酸治疗疼痛的次数减少，住院次数和入院天数较少。此外，Endari组发生急性胸部综合征（一种因镰状细胞病引起的危及生命并发症）的患者比安慰剂组少。 Endari常见副作用为便秘，恶心，头痛，腹痛，咳嗽，四肢疼痛，背痛和胸口痛。 原文标题 FDAapprovesnewtreatmentforsicklecelldisease 图片源自百度和NIH 新药研发动态 |
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